1月2日，徐州医科大学细胞治疗药物产业学院施明团队联合徐医附院神经内科崔桂云、张勇团队，在国际顶级期刊《Science Advances》在线发表了题为“BCMA/CD19 CAR T cell therapy for refractory myasthenia gravis: proteomic signatures and single-cell transcriptomics of disease flares”的研究论文，标志着学院在高水平基础研究与成果转化方面取得新的突破。
重症肌无力（MG）是一种由B细胞功能异常导致的自身免疫性疾病，其中10%-20%的患者对传统治疗无效，发展为难治性病例，长期面临治疗困境。为了攻克这一临床壁垒，研究团队创新性地设计了靶向BCMA/CD19的双靶点CAR-T细胞，并在多种免疫抑制剂或生物制剂无效的“超难治性”重症肌无力患者中进行了临床治疗评估。
本研究首次系统报道了BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法在6例难治性重症肌无力患者中长达一年的安全性与疗效数据，并深入揭示了治疗后的免疫重塑机制。研究结果显示，所有入组患者仅出现1级细胞因子释放综合征，治疗安全性良好。治疗后观察到深度B细胞清除、致病性乙酰胆碱受体抗体持续下降及临床症状显著改善。至6个月时，5例患者实现无药缓解(Drug-free remission)，且疗效持续至12个月随访结束。BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法安全性良好，且疗效显著，患者症状得到持久改善、致病性抗体转阴且完全停药。CAR-T细胞治疗后患者出现“免疫重置”，主要表现为致病性免疫细胞清除，以及初始细胞的重建，免疫系统恢复稳态与功能。然而，1例患者出现临床症状的复发，提示医患双方需要协同建立长期随访机制，通过定期临床评估与生物标志物监测实施疾病动态管理，为复发预警和精准干预提供依据。
目前，研究团队正在开展双靶点CAR-T治疗难治性重症肌无力II期临床研究，同时围绕FCRL5这一靶点设计新的CAR-T，并策划和开展新的基础和临床研究，为复发患者提供更精确治疗方案。
此项成果，不仅是学院近年来重视高水平基础研究的重要体现，更是对我院不断深耕创新成果转化的充分肯定。下一步，学院将不断加大对基础研究的支持力度，为科研人员营造良好的科研、产业环境，搭建更高水平学术交流机制平台，促进更多优秀成果转化落地。
（一审：施明， 二审：王刚 ，三审：张青）
